Incyte重磅JAK抑制剂获批 成首个GVHD治疗药物

Incyte公司Jakafi（ruxolitinib）旧日得到美国FDA应允，用于12岁及以上儿童及成年人患者，治疗类固醇难治性急性移动物抗宿主病（GVHD）。值得一提的是，Jakafi是首个也是独逐个个获FDA许可医治该适应症的药物。 

 

此次许可是基于环节性II期钻研REACH1的数据。这是一项前瞻性、开放标签、单臂、多核心研究，评估了Jakafi羁糜皮质类固醇医治类固醇难治性II-IV级急性GVHD患者的疗效和安然性。在71例入组患者中，49例仅对类固醇难治，12例曾遭受过两种或两种以上的抗GVHD疗法，10例在其他方面不相符FDA对类固醇难治的界说。钻研中，Jakafi逐日给药2次5mg，在没有发生毒性感化的环境下，3天后可增长至每天2次10mg。 

数据显现，49例仅对类固醇难治患者在第28天的ORR为57%、CR为31%。在全部患者中，最常见的不良反馈为沾染和水肿，最思空见贯的执行室异常为血虚、血小板减少和中性粒细胞削减。 

REACH1研讨是REACH项方针一部门，该工程中还包含单干同伴诺华资助的两项关键性随机III期钻研，分袂评价Jakafi医治类固醇难治性急性GVHD（REACH2）与类固醇难治性慢性GVHD（REACH3），这两项III期研究的数据估量将在2019年底前宣布。 

GVHD是由于移植物的抗宿主反馈引起的一种免疫性疾病，是同种异体造血干细胞移植的首要并发症和形成死亡的首要原由。GVHD分为两种类型（急性与慢性），可影响多种器官体系，最思空见贯受累器官为皮肤、胃肠道和肝脏。临床上，大大都患者接纳糖皮质激素治疗。发生类固醇难治急性GVHD的患者可进行为很有问题的疾病，年出生避世率约为70%。在美国，每一年约有一半的急性GVHD患者对类固醇医治应答不够。 

 

Jakafi是一种独创口服JAK1/JAK2压抑剂，在美国已获批两个适应症：医治对巯基尿应对缺乏或不耐受的的红细胞增多症（PV）成人患者，以及治疗中高危骨髓纤维化（MF）成年人患者，席卷原发性MF、PV后MF、原发性血小板增多症后MF。Jakafi由Incyte在美国销售，诺华在美国以外市场销售。 

Jakafi在2018年的贩卖额为14亿美元，较旧年增长22%。今年一季度，Jakafi贩卖额3.756亿美元，同比增长20%。有赏析师指出，类固醇难治急性GVHD适应症将进一步助推Jakafi的发卖增长，2019整年销售约莫将达15.8-16.5亿美元，2027年的年发卖额将达25-30亿美元。 

Incyte还拥有Jakafi约10年的专利关爱期，目前公司正致力于开辟缓释制剂与测试多种Jakafi组合。在GVHD方面，除了Jakafi，Incyte尚有别的项目，目前正在开拓itacitinib用于既往未承受治疗的患者，治疗急性GVHD的III期数据将在年底取得。近来提议的另外一项要害性钻研评价itacitinib用于慢性GVHD患者。因为itacitinib是一种JAK1奇怪性克服剂，于是与JAK1/2双效战胜剂Jakafi对比多是一个更好的抉择。 

参考来历： 

[1]FDA Approves Jakafi?(ruxolitinib) for the Treatment of Patients with Acute Graft-Versus-Host Disease 

[2]Incyte's faithful Jakafi—and its sales force—are ready to roll with new indication